2026年的中国生物医药产业，正站在一个关键的十字路口。一方面，新药研发越来越贵，行业对于降本增效的渴求更加迫切；另一方面，以体内CAR-T、小核酸等为代表的新兴技术，正在从概念验证的“故事期”迈向临床验证与全球合作的“现实期”。
在技术迭代与临床需求的双向驱动下，如何让AI真正实现降本增效、让新型疗法加速落地，如何推动本土创新与全球资源深度融合，成为行业亟待破解的核心命题。
在第九届高瓴HCare全球生命科学产业创新峰会上，跨国药企（MNC）、本土创新企业、AI技术公司的核心决策者齐聚一堂，共同为中国生物医药创新高质量发展建言献策。
与过往追捧概念不同，与会者普遍展现出一种冷静的共识：无论是AI还是新型疗法，都必须回归解决未满足临床需求的本质，从技术的神坛走向产业化的实战场。
AI研发去泡沫化，聚焦临床实用价值
AI一度引发资本与行业的盲目追捧，有不少企业陷入“模型迭代快、落地成果少”的困境。如今，生物医药行业已逐渐回归理性务实，核心共识愈发清晰：AI的价值不在于技术炫技，而在于解决药物研发全流程的实际问题，从靶点发现、分子优化到临床试验，每一处应用都需围绕“临床获益”展开。
阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静，从跨国药企研发实践出发，阐述了AI在控费增效方面的核心作用。她表示，当前新药研发成本持续攀升，尤其是临床试验环节费用居高不下，而AI技术能帮助研发团队更有针对性地制定研究设计，减少无效投入，大幅提升研发效率。同时，她也看到中国药品审批提速的积极趋势，希望中国市场能更开放透明、高效利用现有数据集，助力中国及亚太地区实现跨越式发展。
百济神州高级副总裁郭翔结合企业近年的AI应用实践，分享了大型药企的探索与反思。百济神州将AI重点投入临床试验阶段，核心目标是缩短周期、降低成本，目前已实现部分项目数据实时更新，CSR（临床研究报告）生成时间从一个月缩短至2-5天，早期临床试验数据可每日更新，极大提升了研发决策效率。
但郭翔也直言，AI落地并非易事。数据问题首当其冲，很多企业盲目追逐大模型迭代，却忽视自有数据层积累，加之药企内部系统孤立、数据碎片化，非结构化数据难以转化为可用资源，需大量前期投入进行数据标准化。此外，行业缺乏既懂AI技术又懂生物医药底层逻辑的复合型人才，也制约了AI应用的深度。
在管理层面，“人在回路”（Human-in-the-loop）成为AI落地的必要前提。郭翔强调，生物医药是高度监管行业，责任必须可追溯，不能完全依赖“黑盒模型”，AI可辅助数据分析、流程优化，但最终决策必须由人做出，这既是监管要求，也是行业底线。同时，基础模型迭代过快带来的技术贬值风险，也提醒企业需聚焦自有数据建设，以解决实际问题为核心，而非追逐技术热点。
多位嘉宾进一步补充了AI在药物研发不同环节的应用成果与挑战。惠每科技创始人、CEO张奇分享了AI在医院临床决策支持系统（CDSS）的实践，其团队通过本地化部署大模型，实时分析电子病历，辅助医生诊断、治疗方案制定及医保结算，还能快速筛选罕见病患者和临床试验入组对象，大幅加速临床招募，但数据隐私与合规要求高、实施成本高仍是主要挑战。
云济智曜创始人、CEO宋云龙从计算化学角度，分享了AI在分子优化中的成果——通过AI发现GPCR靶点潜在变构位点，将分子活性提升近20倍，同时改善安全性、消除肝毒性黑框警告。他强调，AI的价值不在于“生成分子”，而在于“优化成药”，所有技术应用都要服务于临床获益。
元思生肽创始人、CEO张骁则表示，其团队利用AI技术结合高通量筛选数据（如mRNA展示技术），将环肽药物先导化合物的优化周期从数年缩短至1-1.5年，大幅提升了研发效率，同时降低了研发失败风险。
英湃科技首席AI科学家郭继军指出，医疗行业的AI转型不能停留在“工具使用”层面，更要向“智能体执行”升级，核心是构建企业专属的知识体系，整合研发、临床、监管等多维度数据，才能有效应对生物医药行业长验证周期、数据隐私要求高的独特挑战。
嘉宾们普遍达成共识：AI药物研发需摒弃“技术至上”思维，回归临床需求本质，唯有能真正提升研发效率、降低成本、助力临床落地的应用，才能在行业竞争中立足。
新型疗法突破瓶颈，让更多患者用上“救命药”
与AI药物研发的去泡沫化相呼应，体内CAR-T、小核酸等新型疗法正加速突破技术瓶颈，聚焦提升患者可及性、降低治疗成本，成为生物医药创新的另一核心发力点。相较于传统疗法，新型疗法凭借独特的作用机制，在肿瘤、自身免疫疾病、罕见病等领域展现出不可替代的优势。
济因生物创始人、CEO黄可聚焦体内CAR-T技术，对比传统体外CAR-T的局限，阐述了其革命性价值。传统体外CAR-T需复杂生产设施，从采集患者T细胞、转导、培养到回输，流程长达1-2个月，且需中心化生产，导致偏远地区患者难以获得治疗，高昂成本也让多数患者望而却步。
“体内CAR-T的核心优势是‘现货型’治疗，无需体外制备，直接向患者体内注射载体，即可实现T细胞的体内激活与扩增，大幅降低成本并提高可及性，未来有望实现门诊治疗。”黄可介绍，济因生物采用慢病毒载体（LV）递送的体内CAR-T技术，在淋巴瘤患者中展现出与体外CAR-T相当的疗效（ORR），且安全性实现突破——细胞因子释放综合征（CRS）反应温和，未观察到严重血液毒性，多数患者仅需一级CRS处理。
更值得关注的是，该技术在多发性硬化症（MS）患者中观察到疾病逆转迹象，患者运动功能显著改善，为自身免疫疾病治疗开辟了新路径。黄可表示，目前体内CAR-T技术主要有慢病毒、LNP等递送路径，其中慢病毒载体因能持续整合到基因组、实现长效表达，有望成为最早实现临床落地的技术路线。
小核酸药物（siRNA）则在递送技术的突破下，迎来发展黄金期。圣因生物高级副总裁金玉燕介绍，小核酸药物的核心竞争力在于递送技术，其团队构建了四大技术引擎——Payload化学修饰、GalNAc递送、肝脏外递送（LiVE）、双特异性siRNA，有效解决了小核酸药物递送效率低、脱靶效应明显等痛点。
在管线进展上，圣因生物的补体C3抑制剂已进入二期临床，单次皮下注射可实现>96%的靶点敲低，效力优于同类竞品；高血压等相关管线也进入二期临床，展现出长效降压潜力；在代谢与肥胖领域，其布局了肝脏、脂肪、肌肉多组织递送，旨在开发半年一针、副作用更小的减肥疗法。
“递送技术的突破，让小核酸药物从‘小众疗法’走向‘大众应用’成为可能。”金玉燕表示，目前圣因生物已与Genentech、礼来等跨国药企达成多项授权合作，这也验证了其递送技术平台的行业价值。未来，小核酸药物有望在更多疾病领域实现突破，为患者带来新的治疗希望。
MNC重构BD合作逻辑，助力本土企业全球化
随着中国生物医药创新能力的提升，跨国药企（MNC）与本土企业的BD合作日益频繁，交易规模持续扩大，但合作中的认知差异、能力短板也逐渐凸显。会议上，诺华、礼来、辉瑞、百时美施贵宝（BMS）、强生等跨国药企的负责人，拆解了MNC评估本土创新资产的核心逻辑，分享了合作模式的新趋势，并为本土企业的全球化发展给出建议。
临床数据确定性、CMC与全球申报能力、差异化与创新机制，成为MNC在BD评估时的三大核心考量。辉瑞全球业务发展部中国业务发展副总裁任宇以辉瑞与三生国健的合作为例，强调“扎实的临床数据是交易的关键驱动力”。他表示，对于肿瘤资产，二期临床数据（有效性、安全性、PK/PD）的确定性，是决策的核心依据，这也是辉瑞去年以40亿美金首付款+1亿美金股权投资，拿下三生国健相关资产的核心原因。
任宇同时指出，目前中国资产在全球BD交易中，数量占比已达40%，但金额占比仍较低，核心原因在于国内项目多处于早期阶段，首付款有限，且在全球申报能力上存在短板。
曾任美国FDA资深审评官、国家药监局药品审评中心（CDE）原首席科学家的艾斯拓康创始人、CEO徐增军，结合自身丰富的监管与行业经验，对此作出了补充解读。他表示，与美国FDA相比，中国的药品监管机构人员配置相对较少，但面临的审评工作量却毫不逊色，这在一定程度上导致过去中国药品审评速度相对较慢。“但值得肯定的是，近年来中国药品审批速度已经实现了显著提速，一系列鼓励创新的监管政策落地实施，为本土创新药企的发展提供了有力支撑，也为MNC与本土企业的合作创造了良好环境。”
CMC（化学、制造和控制）能力不足，是本土企业对接MNC的主要瓶颈。礼来副总裁王嵘直言，中国资产往往在CMC包装和美国申报准备上存在短板，这是MNC收购时的主要顾虑之一，很多本土企业为加快临床进度，忽视CMC体系建设，导致项目在尽调中被否决。强生高级总监吴薇补充道，超过一半的中国项目因CMC问题，在MNC尽调中被淘汰，“CMC不仅是合作的前提，更是项目后续临床申报、商业化落地的基础。”
“我们不追求‘跟风布局’，而是寻找能真正解决临床痛点、具有独特创新机制的技术。”诺华搜索与评估总监Megan Xu表示，诺华近年来与中国企业的合作，重点聚焦小核酸领域的肝脏外递送技术，正是看中了这一领域的差异化机会。
在交易模式上，MNC与本土企业的合作正从“License-in”向深度合作转型。百时美施贵宝（BMS）副总裁杨丽媛以近期与恒瑞医药达成的大规模合作举例分析，其背后的逻辑不仅是引入资产，更是为了深度绑定中国本土巨头强大的早期临床验证能力，利用“中国速度”加速全球开发。“中国拥有庞大的患者群体和高效的临床审批体系，这是本土企业的核心优势，也是MNC愿意深度合作的重要原因。”
地缘政治与数据合规，是当前MNC与本土企业合作中无法回避的话题。尽管存在FDA对中国数据要求的讨论，但MNC普遍表示，将坚持全球高标准临床开发，鼓励中国药企尽早开展美国等海外临床试验，以规避潜在政策风险。辉瑞任宇表示，临床数据的地域限制可通过中美双报、海外开展临床试验等方式应对；强生吴薇则建议，中国企业需尽快推进海外临床试验，提升数据的全球认可度，这是对接MNC合作的关键。
对于未来3-5年的BD重点机会，MNC嘉宾给出了明确方向：诺华关注小核酸领域的small activating技术、新型APP相关靶点，挖掘差异化创新机会；礼来聚焦用药便利性提升，如口服替代注射、下一代技术替代传统疗法；辉瑞看好抗体偶联药物（ADC）的创新组合，依托中国工程师红利，寻找差异化组合方案；BMS关注肿瘤等领域新型技术，重视填补临床需求缺口；强生建议本土企业关注研发难度适中、患者依从性好、生产相对简单的药物，同时加强小分子生物学机制研究。
针对本土企业的发展，MNC嘉宾也给出了具体建议：一是避免纯技术炒作，聚焦技术的临床转化价值；二是加强CMC、全球申报等核心能力建设，补齐短板，为实现全球化发展做好准备；三是在复杂分子设计（如双抗、多特异性分子）领域持续发力，缩小与国际巨头的差距；四是积极推进海外临床布局正规长沙配资平台，主动对接MNC合作，借助全球资源加速产品落地，实现从“本土创新”向“全球创新”的跨越。
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